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「治らない」が変わる ― 脳と神経のブレイクスルー7選

2025-2026｜世界の最新論文と、日本発・世界初のiPS治療。遺伝子・細胞・新しい選択肢の3つの革命

1
遺伝子を狙う「核酸医薬・遺伝子治療」原因の遺伝子そのものに働きかける
ALS（FUS型）
原因遺伝子を抑える核酸医薬。26歳女性が歩行・呼吸を回復した例も。
Lancet 2025 ／ 日本：治験段階
ドラベ症候群
壊れていない側の遺伝子を働かせ、発作だけでなく発達も改善。
NEJM 2026 ／ 日本：未承認
脊髄性筋萎縮症（SMA）
背中から届ける一回の遺伝子治療で、年長の子どもまで対象を拡大。
Nature Medicine 2025 ／ 点滴型は承認
2
失った細胞を補う「再生医療」＝日本発のiPS細胞
🇯🇵 日本発・世界初
パーキンソン病 ― iPS細胞治療「アムシェプリ®」
京都大学のチームが、iPS細胞から作ったドパミン神経のもとを脳に移植。重い副作用・腫瘍はなく、ドパミンを作る力が回復。2026年に世界で初めてiPS由来の再生医療製品として承認され、公的医療保険の対象にも。
Nature 2025 ／ 製品名 アムシェプリ®（住友ファーマ）／ 日本：2026 承認・保険適用（施設・人数限定／開始はこれから）
3
打つ手がなかった病気に、新しい選択肢進行型MS・脳腫瘍・脳梗塞
進行型の多発性硬化症
進行を抑える薬がなかったタイプに、初めて進行を抑えた飲み薬。
NEJM 2025（HERCULES）／ 日本：治験段階
脳腫瘍（神経膠腫）
手術後の進行のゆるやかな脳腫瘍を、脳に届く"飲み薬"で抑える。
Lancet Oncology 2025（INDIGO）／ 海外承認
脳梗塞（後方循環）
"手遅れ"とされた脳梗塞を、最大24時間まで治療できる可能性。
NEJM 2025（EXPECTS）／ 適応外の知見
?
「いつ自分が受けられる？」
✅ パーキンソン病のiPS治療：2026年に承認・保険適用。ただし全国でごく限られた施設・人数が対象で、最初の治療は2026年末ごろから。「誰でもすぐ」「完治」ではありません。
🔶 その他の多く：治験段階・海外承認・適応外。日本ではまだ一般には使えません。
出典：査読済みの医学論文（Lancet／NEJM／Nature／Nature Medicine／Lancet Oncology・いずれもPubMed収載）に基づく一般向け要約

※本図は一般向けの要約であり、診断・治療の代わりにはなりません。気になる症状や治療は主治医にご相談ください。
解説記事：「治らない」が変わる ― 脳と神経の最新ブレイクスルー7選（2025-2026）