01｜疫学と病態生理
国内約392人・λ鎖制限とVEGF過剰
日本の全国調査（2015年）で推定患者数392人（有病率 0.3/10万人）、発症中央値54歳（21〜84歳）、男女比1.5:1。単クローン性形質細胞の95%以上がλ型（IGLV1制限）で、過剰なVEGFが血液神経関門を破綻させる。
02｜全身の主要症候
P-O-E-M-S ＋ 体液貯留・骨病変・血栓症
多発ニューロパチー（100%）、臓器腫大（45〜85%）、内分泌異常（67〜84%）、M蛋白、皮膚変化（68〜89%）。血管外体液貯留は本邦で81%（腹水の74%が低SAAG滲出性）、血栓症は27%（脳梗塞が全血栓の26%）に合併。
03｜診断基準の比較
国際診断基準（Dispenzieri基準）と日本の新診断基準（Suichi基準・2019年）
国際診断基準（Dispenzieri 2023）
必須大項目2つ（多発ニューロパチー＋単クローン性形質細胞増殖症）＋ 他大項目3中1以上（キャッスルマン病・骨硬化性病変・VEGF上昇）＋ 小項目6中1以上。感度95%・特異度99%。
本邦新診断基準（Suichi 2019）
大項目3つすべて必須（多発ニューロパチー・単クローン性形質細胞増殖・VEGF上昇）＋ 小項目4中2以上（浮腫/胸腹水・皮膚変化・臓器腫大・骨硬化性病変）で確定診断。感度100%・特異度100%。
04｜検査の鉄則
FLC比正常で除外せず、IFEとVEGFを測定
通常の蛋白分画（SPEP）の感度は24〜54%にとどまり、血清FLC比も82〜87%で正常となる。免疫固定法（血清IFE：感度85%）と血清VEGF（ニューロパチー患者で1,000 pg/mL超なら感度100%・特異度93%）が必須。
05｜CIDPとの鑑別
下肢痛と神経幹中間部優位の脱髄
POEMSは重度の下肢痛（76% vs 7%）と遠位筋萎縮（52%）が目立つ。正中神経の遠位運動潜時延長が軽く（5.6 ms vs 8.1 ms）、終末潜時指数（TLI）が高値で、伝導ブロックまれ・下肢神経の導出不能（軸索障害）を呈する。
06｜病型別の治療アルゴリズムと長期予後
限局型か播種型かで選択し、治療6か月後のVEGF正常化を目指す
限局型（骨病変1〜3個・骨髄浸潤なし）
局所放射線療法が第一選択（Mayo 91例で10年OS 70%・6年PFS 62%）。化学免疫療法併用も同様に有効。
播種型（骨髄浸潤あり or 骨病変4個以上）
適応例は自家末梢血幹細胞移植（10年OS 89%・3年PFS 87.6%）。非適応・橋渡しにはレナリドミド（神経奏効95%）、皮下ボルテゾミブ（奏効84%）、サリドマイド（徐脈54%に注意）、再発例にダラツムマブ（奏効75%）。
予後目標と注意点
10年OSは本邦93%・Mayo 79%。治療6か月後のVEGF正常化（1,040 pg/mL未満）が無再発生存を延長。一方、死因判明49例中19例は終末期毛細血管漏出表現型（発症後中央値4か月）。